(順?lè)?-1,2-二油烷氧基-3-(三甲銨基)丙烷氯鹽（順?lè)碊OTMA-Cl）是一種陽(yáng)離子脂質(zhì)，因其特殊的化學(xué)結(jié)構(gòu)和物理化學(xué)性質(zhì)，在生物醫(yī)學(xué)研究和藥物遞送領(lǐng)域展現(xiàn)出廣泛的應(yīng)用價(jià)值，具體用途如下：

1. 基因治療與基因遞送

• 作用機(jī)制：順?lè)碊OTMA-Cl能夠與帶負(fù)電荷的核酸（如DNA、RNA）通過(guò)靜電相互作用形成穩(wěn)定的復(fù)合物。這些復(fù)合物可通過(guò)內(nèi)吞作用進(jìn)入細(xì)胞，將核酸遞送至細(xì)胞質(zhì)或細(xì)胞核，實(shí)現(xiàn)基因表達(dá)調(diào)控。

• 應(yīng)用場(chǎng)景：

• 治療性基因遞送：用于遞送糾正缺陷基因的正義DNA或抑制致病基因表達(dá)的siRNA/shRNA。

• CRISPR-Cas9基因編輯：作為載體遞送基因編輯工具，實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)的基因修飾。

2. 疫苗開(kāi)發(fā)與抗原遞送

• 作用機(jī)制：順?lè)碊OTMA-Cl可包裹疫苗抗原（如蛋白質(zhì)、多肽或病毒樣顆粒），形成納米級(jí)復(fù)合物。其陽(yáng)離子表面促進(jìn)抗原呈遞細(xì)胞（如樹(shù)突狀細(xì)胞）的攝取，增強(qiáng)免疫應(yīng)答。

• 應(yīng)用場(chǎng)景：

• 感染性疾病疫苗：遞送病毒抗原（如SARS-CoV-2刺突蛋白），誘導(dǎo)中和抗體產(chǎn)生。

3. 藥物共遞送與協(xié)同治療

• 作用機(jī)制：順?lè)碊OTMA-Cl可同時(shí)包裹多種藥物（如化療藥與免疫調(diào)節(jié)劑），通過(guò)納米結(jié)構(gòu)保護(hù)藥物活性，并實(shí)現(xiàn)靶向遞送。

• 應(yīng)用場(chǎng)景：

• 抗纖維化治療：共遞送抗炎藥物與基質(zhì)降解酶，治療肺纖維化等疾病。

• 優(yōu)勢(shì)：通過(guò)空間隔離或時(shí)序控制藥物釋放，減少副作用并提高療效。

4. 核酸藥物遞送（siRNA/mRNA療法）

• 作用機(jī)制：順?lè)碊OTMA-Cl與核酸形成復(fù)合物后，可保護(hù)核酸免受核酸酶降解，并通過(guò)細(xì)胞膜融合或內(nèi)吞作用進(jìn)入細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)基因沉默或蛋白表達(dá)。

• 應(yīng)用場(chǎng)景：

• 遺傳病治療：遞送siRNA靶向沉默突變基因（如轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性）。

• mRNA疫苗：作為L(zhǎng)NP（脂質(zhì)納米顆粒）成分遞送mRNA，誘導(dǎo)蛋白表達(dá)。

• 優(yōu)勢(shì)：通過(guò)化學(xué)修飾優(yōu)化脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，可提高遞送效率和細(xì)胞特異性。

5. 細(xì)胞治療與基因修飾

• 作用機(jī)制：順?lè)碊OTMA-Cl可用于離體細(xì)胞轉(zhuǎn)染（如T細(xì)胞、干細(xì)胞），通過(guò)遞送基因編輯工具或表達(dá)載體，改造細(xì)胞功能。

• 應(yīng)用場(chǎng)景：

• CAR-T細(xì)胞治療：遞送CAR基因，生成靶向腫liu的T細(xì)胞。

• 干細(xì)胞治療：遞送誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的重編程因子。

• 優(yōu)勢(shì)：相比電轉(zhuǎn)染或病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)，順?lè)碊OTMA-Cl對(duì)細(xì)胞活性影響更小，轉(zhuǎn)染效率更高。

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N-(4-羧基芐基)-N,N-二甲基-2,3-雙(油酰氧基)丙烷-1-銨(DOBAQ)，1360461-69-3

2-溴異丁酸((s)-1,2-二肉豆蔻酰-SN-甘油)酯